Una bambina di 1 anno guarisce dalla leucemia grazie a un’incredibile terapia

La piccola Layla Richards aveva solo 3 mesi quando i medici hanno scoperto che aveva una forma molto aggressiva di leucemia.

Purtroppo la chemioterapia e il trapianto di midollo osseo non hanno dato i risultati sperati e i medici disperavano di poterla salvare.

Bambina con leucemia viene salvata da una nuova terapia sperimentale

Dopo un anno i dottori hanno suggerito ai genitori di adottare cure palliative, ma il papà della bimba non ha voluto arrendersi “non volevo percorrere quella strada. Ho preferito che lei provasse qualcosa di nuovo e ho corso il rischio”.

Il personale medico, in concomitanza con la società di biotecnologia Cellectis, ha avuto il permesso di provare una terapia altamente sperimentale che era stata provata solo nei topi.

Il trattamento, progettare cellule immunitarie, era il prodotto di tecniche avanzate di editing dei geni.

Precedenti terapie avevano cercato di aggiungere nuovi geni per correggere un difetto mentre questa tecnica modifica quelli già esistenti.

Le cellule sono state create per cercare e uccidere solo quelle con la leucemia e di renderle invisibili ai farmaci somministrati ai pazienti.

Le cellule sono state iniettate dentro Layla che ha avuto bisogno di un secondo trapianto di midollo per restaurare il sistema immunitario.

Ora la bambina, è passata da essere un caso incurabile a stare bene.

Il dottor Paul Veys sostiene che questo cambiamento è stato il più sorprendente visto in 20 anni. “Questo però non vuol dire aver trovato una cura” aggiunge “l’unico modo che possiamo avere per sapere se abbiamo trovato una cura è aspettare uno o due anni, ma essere arrivati qui è già un grande risultato“.

Il caso di Layla per il momento rimane unico e non è stato testato clinicamente.

“Questo è il primo caso che le cellule umane progettate in questo modo, sono state riconsegnate a un paziente ed è un grande passo avanti” ha dichiarato il prof. Waseem Qasim.

Lui stesso sottolinea che la tecnologia si sta muovendo molto in fretta, la possibilità di puntare regioni molto specifiche del genoma è migliorata. In sostanza questo tipo di tecnologia sarà la prossima fase delle cure.

Layla ora sta bene, non si sa ancora se è completamente guarita, ma sicuramente le tecniche utilizzate nel suo caso andranno approfondite e chissà, magari un giorno saranno proprio questi studi a trovare la soluzione a una terribile malattia.

Unimamme voi cosa ne pensate di questa scoperta?