Il 100% dei bambini guariti grazie alla tecnica sperimentale del Bambin Gesù

Una nuova speranza per i bambini affetti da difetti congeniti del sistema immunitario: il trapianto di midollo dai genitori – in assenza di altre possibilità – ora è avverabile grazie all’utilizzo di un gene “suicida” che è in grado di tenere sotto controllo le eventuali infezioni post trapianto. La sperimentazione – prima al mondo – è avvenuta all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.

I dati saranno presentati il prossimo 3 dicembre a San Diego, in occasione del 58esimo meeting annuale della società americana di ematologia (American Society of Hematology, ASH) e dimostrano una straordinaria scoperta: unaguarigione del 100% dei bambini con immunodeficienze primitive. Infatti, tutti i 20 pazienti trattati con l’infusione del gene suicida sono riusciti a guarire completamente grazie al trapianti di midollo. Questa è una speranza anche per i pazienti affetti da leucemia: i ricercatori credono che le cellule del donatore modificate con il gene suicida, possano:

• ridurre il rischio che la malattia si ripresenti
• eliminare la possibilità di infezione

Trapianto di midollo dai genitori: come funziona

Le cellule linfocitarie del genitore sono prelevate e poi trattate geneticamente per evitare che il paziente possa contrarre infezioni; una volta reinfuse  queste cellule si espandono e proteggono il paziente, anche se può accadere che invece aggrediscano l’organismo (una delle maggiori cause di morte in caso di trapianto).

La straordinaria tecnica del Bambino Gesù permette invece di evitare l’aggressione da parte delle cellule del donatore: prima del trapianto infatti le cellule del genitori vengono trattate con il gene suicida e poi vengono congelate. Circa due settimane dopo il trapianto, le cellule congelate vengono poi scongelate e infuse nel bambino. Se non ci sono complicazioni, il gene modificato rimane dormiente, altrimenti si attiva e blocca l’aggressione sul ricevente, grazie a un agente – di per sé innocuo – che appunto lo attiva,  l’AP1903.

Si tratta dalla prima sperimentazione al mondo  in collaborazione con Bellicum Pharmaceutical di Houston : sui 100 bambini del primo trial in Europa, 20 erano affetti da forme molto gravi di immunodeficienza, che li avrebbero portati a morte certa senza trapianto.

“I bambini trapiantati avevano già un rischio di mortalità molto bassa – spiega il professor Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Oncoematologia pediatrica e Medicina trasfusionale del Bambino Gesù –  Adesso, questo rischio si è ridotto ulteriormente e, quindi, ci sentiamo confidenti a offrire questa importante alternativa di cura, il trapianto di midollo da genitore, anche a bambini a cui, pur non rappresentando una terapia salvavita, la procedura trapiantologica può migliorare di molto la qualità della vita. È il caso per esempio dei talassemici che prima di questa soluzione venivano trapiantati solo in caso di donatore compatibile al 100%”.

Non c’è che dire: bellissime notizie!