Primo caso al mondo: evitato il trapianto di fegato su 3 neonati grazie alle cellule staminali

Una terapia sperimentale con cellule staminali ha consentito di rinviare il trapianto di fegato su tre neonati affetti da malattie metaboliche ereditarie. Il successo unico al mondo della Città della Salute di Torino.

Si tratta di un nuovo approccio terapeutico, sperimentato proprio a Torino e che prevede di iniettare cellule staminali epatiche sane nel fegato dei neonati dopo la nascita, in modo tale da ritardare il trapianto a quando saranno più grandi. Con questa procedura, inoltre, è inoltre possibile porre le basi anche per correggere diverse malattie genetico-metaboliche.

Tutto questo è reso possibile grazie a uno studio, pubblicato sulla rivista Stem Cell Reviews and Reports, che ha consentito lo sviluppo e l’applicazione clinica sui piccoli pazienti e che é frutto della collaborazione tra Regina Margherita e Molinette, ospedali della Città della Salute, Centro Interdipartimentale di Ricerca per le Biotecnologie Molecolari e azienda biomedicale Unicyte AG.

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Cellule staminali evitano trapianto: il primo caso al mondo di tre neonati affetti da gravi malattie metaboliche

Nel caso specifico, i tre neonati, operati alla Città della Salute di Torino, sono affetti da gravi malattie metaboliche ereditarie che richiedevano il trapianto di fegato già nei primi mesi di vita ma che grazie alla nuova strategia sperimentata, che prevede l’iniezione di cellule staminali epatiche sane direttamente nell’organo, potranno sottoporsi al trapianto posticipato di almeno un anno. Come spiegato da Marco Spina, direttore della divisione di pediatria dell’ospedale Regina Margherita: “l’iniezione è avvenuta prima dei tre mesi di vita e ha avuto l’effetto di stabilizzare i neonati, che sono stati dimessi, ed il  trapianto potrà avvenire quando saranno più grandi”, si legge su SkyTg24.

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Ad oggi sono diverse centinaia le malattie metaboliche, che rappresentano una minaccia per la vita e la crescita dei neonati. Le malattie rare metaboliche, lo ricordiamo, sono un gruppo di patologie causate da un deficit specifico di una delle vie metaboliche. All’origine di una malattia metabolica c’è un difetto genetico. Si parla infatti di malattie ereditarie che si trasmettono in diversi modi,  uno di questi è la modalità autosomica recessiva, mediante la quale due genitori portatori sani hanno una probabilità pari al 25% di avere un bambino malato. Le malattie metaboliche compromettono la funzione di alcuni organi: causate da un’alterazione dei processi biochimici che consentono alla cellula di scomporre sostanze come carboidrati, proteine e lipidi in composti più semplici e ricavarne energia. Oggi per più di 40 patologie metaboliche esiste lo screening neonatale esteso, che consente di diagnosticare subito la malattia ed intervenire il prima possibile.

Tornando alla terapia innovativa applicata sui 3 neonati, è importante secondo Marco Spina creare un coordinamento europeo per coinvolgere anche altri centri per favorire la diffusione di questo nuovo strumento.

Voi unimamme cosa ne pensate di questa grande conquista della medicina italiana? La speranza potrebbe essere quella che un domani per i piccoli pazienti la scienza possa del tutto evitare interventi chirurgici.

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