E’ italiana la squadra di ricercatori che ha utilizzato il virus dell’AIDS per guarire 6 bambini da due malattie genetiche rare. Si tratta infatti dei ricercatori dell’istituto San Raffaele Telethon per la terapia genetica (Tiget) di Milano, guidati e “inspirati” dal direttore Luigi Naldini.
La ricerca, durata 3 anni, ha dimostrato che con la terapia genica, che prevede il trasferimento di materiale genetico per la cura di malattie, è possibile curare due gravi malattie che colpiscono i bambini:
- la Sindrome di Wiskott-Aldrich, una malattia ereditaria che colpisce il sistema immunitario dei bambini maschi (è infatti legata al cromosoma X) , e che porta un alto rischio di tumori, malattie e emorragie;
- la Leucodistrofia metacromatica, malattia neurodegenerativa, meglio nota ai più come la malattia della piccola Sofia, la cui storia è legata alla sperimentazione del metodo Stamina, e malattia per la quale i bambini smettono gradualmente di muoversi, parlare, e nutrirsi, fino a morire.
La ricerca ha individuato nel virus dell’AIDS (opportunatamente modificato per renderlo innocuo) il vettore ideale (ossia, il “trasportatore” perchè in grado di introdursi facilmente nelle cellule) per un gene sano terapeutico da introdurre nelle cellule, precedentemente prelevate dai bambini stessi, e che, una volta “ingegnerizzate“, sono state nuovamente infuse nei pazienti.
Dei 6 bambini fortunati, 3 erano affetti dalla Sindrome di Wiskott-Aldrich:
- Samuel, 9 anni, italiano
- Jacob, 3 anni, americano
- Canalp, 4 anni, turco
e 3 dalla Leucodistrofia metacromatica:
- Giovanni, 3 anni, americano
- Kamal, 3 anni, egiziano
- Mohammad (il bambino nella foto, sopravvissuto alla malattia dopo che i suoi due fratelli più grandi ne sono morti), 4 anni, libanese.
Cos’altro aggiungere?
Siamo orgogliose, in quanto italiane, della scoperta, e confidiamo nella conferma dei risultati positivi finora ottenuti!
Ma soprattutto siamo felici, in quanto mamme, anzi felicissime di poter finalmente dare una notizia positiva per i genitori di tanti bambini sulla salute dei loro piccoli!
W la Scienza che dà speranza!!!